2024年12月20日，药融圈获悉，药物牧场与美国国立卫生院签署了合作研发协议（CRADA），以开发靶向药物DF-003精准治疗ROSAH（视网膜营养不良、视神经水肿、脾肿大、无汗症和头痛）综合征。
关于DF-003
DF-003是药物牧场开发的原始创新I类（First-in-class）药物，可抑制ALPK1和导致ROSAH综合征的ALPK1突变体活性。DF-003具有口服、强效、高选择性的特点，可以穿过血液视网膜屏障。在转基因ROSAH小鼠模型中，DF-003已证明具有临床前疗效。
DF-003已在健康受试者中完成1期临床试验（NCT05997641）。
关于ROSAH综合征
ROSAH综合征是一种罕见的常染色体显性遗传病，根据受影响患者表现出的特征性症状命名。ALPK1的致病突变会导致ROSAH综合征。最常见的首发症状是视力进行性下降，通常在20岁之前开始。眼科检查经常显示视盘抬高、葡萄膜炎和视网膜神经变性。
大多数ROSAH患者还表现出炎症特征，如非感染性低热、关节痛、头痛和炎性细胞因子水平持续升高，包括肿瘤坏死因子-α（TNFα）、白细胞介素-6（IL-6）和IL-1β。
合作内容
根据CRADA条款，药物牧场将作为支持者，美国国立卫生研究院国家过敏和传染病研究所（NIAID）提供经费。双方合作共同推进临床试验（NCT06395285）的开展，以评估DF-003在ROSAH患者中的安全性、药代动力学和有效性。NIAID是ROSAH综合征研究的领导者，过往开展的疾病自然史研究已经招募了最大ROSAH受试者队列。
药物牧场评论
药物牧场联合创始人、首席运营官许枞博士说："我们很高兴这次能和NIAID开展合作，评估DF-003作为ROSAH全新疗法的效果。这是开发一种精准靶向药物的第一步，有望为ROSAH综合征患者提供切实的治疗方案。"
关于药物牧场
药物牧场是一家致力于从靶点发现到原创新药（first-in-class）开发的生物科技公司，聚焦开拓乙肝、心脏和肾病以及ROSAH领域未满足的治疗需求。
版权声明
本站属个体站点，非官方网站。本站的文章内容由系统自动采集，不保证其真实性，敬请自行核实广告和内容真实性，并请谨慎使用。本站和本人不承担由此产生的一切法律后果！如有侵权，联系QQ:1755043837
